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靶點基因人源化小鼠
由于種屬差異，抗腫瘤藥物作用的靶點分子可能在人和小實驗動物之間不同，動物細胞上不存在此靶點或不能被藥物識別，因而無法使用小型實驗動物來進行非臨床研究評價。應用基因工程手段使小鼠表達人的靶點分子基因，稱為靶點基因人源化小鼠。免疫檢查點（immune checkpoint）是近年來發現的利用自身免疫功能抗腫瘤的重要藥物靶點。針對PD1/PDL1這一對 “免疫剎車”信號分子的單抗藥物已被證明具有強大的抗腫瘤效用。由于這些抗體藥物都是針對人的靶點設計和篩選，它可能只識別、結合人的PD1、PDL1，就無法用動物做臨床前體內評估實驗。為了解決這個問題，可以通過基因編輯技術將小鼠的PD1、PDL1基因替換為人的基因，這樣小鼠的細胞上就表達人的 PD1、PDL1，可以用來試驗抗人PD1、PDL1抗體藥的作用。維通達公司已開發一系列免疫檢查點分子的基因人源化小鼠，除PD-1、PDL-1外還有LAG3、TIM3、OX40、TIGIT等人源化的小鼠。另外還有應用于激活T細胞的雙特異性抗體藥評價的CD3e人源化小鼠。
靶點基因人源化小鼠包括
hPD-1小鼠
PD-1/mPDL-1null小鼠
PDL-1/mPDL-1null小鼠
hLAG3小鼠
hTIM3小鼠
hPD-1/hLAG3小鼠
hTGIT小鼠
hCD3e小鼠
